A tudós ma kicsit üzleti menedzser is
Mivel foglalkozik a most díjazott kutatási projekt?
Az emberi testben sokféle motorfehérje található, közülük a miozin nevű felel többek között az izmok összehúzódásáért és a szívizom kontrakciójáért is. Az agyműködésünkben azonban a nem-izom típusú miozinok játszanak fontos szerepet, ezek felelnek az agyi regenerációért és az idegrendszeri plaszticitásért. Az ELTE által díjazott projektben
olyan molekulákat fejlesztünk, amelyek a kifejezetten az általunk kiválasztott agyi miozinokra hatnak
és javítják a stroke utáni regenerációt, röviden: elősegítik a gyógyulást.
A projekt kezdeti fázisának első jelentős elismerése 2015-ben volt, amikor tizenkét másik projekt mellett az Európai Kutatási Tanács (ERC) ezt a projektet is kiválasztotta az ötezredik kiadott ERC projekt jubilálására. Kutatócsoportunk az elsők között nyerte el Kelet-Európában az ERC POC pályázatot, amelyik az innovatív ERC projekteket támogatja. A gyógyszerhatóanyag-fejlesztési projektünk elnyerte a Nemzeti Versenyképességi és Kiválósági Program 2016-os pályázatát huszonhat konzorcium mellett. A Motorpharmacology elnevezésű projekt és konzorcium vezetője az ELTE kutatócsoportja, ipari partnerei a Soneas Kutató Kft mellett a Printnet Kft, amely már 12 éve az ELTE egyik legjelentősebb innovációs partnerének számít mind a pályázatok mennyiségét, mind költségvetését tekintve. Ez a konzorciumi projekt kapta meg "Az ELTE Innovatív Kutatója" díjat, amiért a teljes kutatócsoport nevében itt is szeretném kifejezni köszönetemet.
Mik az eddigi eredmények?
A projekt minden reményünket és várakozásunkat felülmúlta.
Több száz hatóanyag-molekulát sikerült szintetizálni és letesztelni az összes, emberi szervezetben megtalálható miozinon.
A tesztek alapján kiválasztottuk a leghatékonyabb molekulákat. Ezeket a hatóanyagokat sejttenyészeteken, stroke-modell állatkísérletekben és farmakológiai vizsgálatokban teszteltük. Sikerült olyan hatóanyagokat előállítanunk, amelyek a stroke utáni agyi regenerációt állatkísérletekben jelentősen felgyorsították, és megfelelnek a farmakológiai kritériumoknak: nem toxikusak, könnyen felszívódnak és nem mutagének. Ezt a hatóanyag-csoportot nyújtottuk be Magyarországon szabadalmi bejegyzésre 2018 áprilisában, előzetesen már el is fogadták. Ez a második szabadalmunk a területen, az elsőt már az amerikai és európai hivatalhoz is benyújtottuk.
A nyertes pályázatokat és az elismeréseket látva azt gondolnánk, hogy a kutatócsoportnál máris egymásnak adják a kilincset a befektetők…
Magyarországon az állam és a vállalkozások által nyújtott támogatás arra mindenképpen elég, hogy a laboratóriumi, majd az állatokkal végzett kísérletek után a készítményt eljuttassuk az úgynevezett humán I-es tesztelési fázisig, amelyben mindössze néhány önkéntes jelentkező vesz részt. A további humán fázisokhoz azonban hazánkban sem megfelelő tőke, sem megfelelő tapasztalat nem áll rendelkezésre. Ehhez már nagy nemzetközi partnerek bevonására van szükség, gondolok itt szakmai és üzleti partnerekre egyaránt. Itt van például a Richter által kifejlesztett és az Egyesült Államokban már komoly piaci sikereket elért Cariprazine nevű gyógyszer, amelyik egy teljesen új hatásmechanizmust alkalmazó, a dopamin3-receptorokra ható készítmény. Hogy az engedélyeztetés és a piaci bevezetés milyen hatalmas feladat, azt jól mutatja, hogy még egy ilyen méretű és tőkeerejű cégnek is nemzetközi partnerek bevonásával sikerült csak végigvinnie.
Úgy tudjuk, hogy a kutatásuknak lett egy mellékszála, amely ugyancsak komoly sikereket ígér. Mit lehet elárulni erről jelen pillanatban?
A stroke meghatározó tünetei, a neurológiai hatások és az izomgörcsök két különböző, ám egymással rokon molekulához, az agysejtekre ható, illetve az izmokat mozgató miozinokhoz kötődnek. Egy korábbi kutatásunk során abba a problémába ütköztünk, hogy a kifejlesztett molekuláink mind a sima izomzatra, mind a szívizomra, mind az agyra hatással voltak. Most azonban a több száz új molekula előállítása és tesztelése során találtunk olyat, amelykizárólag a harántcsíkolt izomban levő miozinra hat, tehát sem a szív, sem az agy működését nem befolyásolja.
A jelenleg forgalomban levő görcsoldó szerek a központi idegrendszert befolyásolják, ezért sok a mellékhatásuk, hosszútávon nem alkalmazhatók. A mi molekulánkból ezzel szemben egy igen hatékony, kizárólag a harántcsíkolt izmokra ható görcsoldó fejleszthető ki. Ez lehetne az első olyan szer, amely célzottan az izmokra hat és szinte nincs mellékhatása.
Bizakodásra ad okot az is, hogy a tesztjeink szerint a molekulánk még extrém koncentrációban alkalmazva sincs semmilyen hatással a szívműködésre. Nagy szükség lenne egy ilyen gyógyszerre a piacon, hiszen a világ népességének fél százaléka szenved stressz okozta izomgörcsöktől, köztük – hogy egy ismert példát mondjak – Lady Gaga, az énekesnő, aki nemrég több európai koncertjét is lemondta az egészségi állapota miatt.
Jelenleg olyan piaci partnereket keresünk, amelyek bekapcsolódnának a készítmény fejlesztésébe.
Egy konkurensünknek, a Stanford Egyetemmel közösen dolgozó cégnek három évébe került, amíg a molekulájuk tesztelését el tudták vinni a piacra dobás előtti utolsó humán tesztekig, egyértelmű, hogy ebben a folyamatban nekünk is komoly nemzetközi partnerekre lesz szükségünk.
Szóval a jelenkor tudósa nem egy bozontos hajú, mikroszkóp fölött görnyedő fura figura, hanem inkább üzleti menedzser?
Van köztünk ilyen is, olyan is. Az azonban biztos, hogy egy kutatási projekt sikeréhez ma már a szakterületi tudáson kívül gazdasági és projektmenedzseri ismeretekre, sőt, marketing-kommunikációs ismeretekre is szükség van. Oda kell figyelni például arra, hogy mikor, milyen eredményeket hozunk nyilvánosságra. A kutatók sokszor nehéz helyzetbe sodorják magukat, amikor túl korán publikálják a tudományos felfedezéseket. A sajtó természetes reakciója, hogy ezeket rögtön gyakorlati eredményekre, piacképes termékekre szeretné lefordítani, azonban meg kell jegyezni, hogy itt hosszú folyamatokról van szó, és ezek a fejlesztések csak kis százalékban eredményeznek piacra kerülő, alkalmazható gyógyszereket.